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基因治疗:有风险的希望
2009-05-25 11:42   来源:科技日报

【ICXO.com编者按】媒体近日报道,在佛罗里达大学接受了基因治疗的三名遗传性失明患者都重新获得了一定的视力。

  新闻缘起

  媒体近日报道,在佛罗里达大学接受了基因治疗的三名遗传性失明患者都重新获得了一定的视力。三位患者都患有被称为Leber先天性黑矇(LCA)2型的遗传性盲,这种类型的LCA患者由于叫作RPE65(视网膜色素上皮65)的基因不能指导合成维持正常视力所必需的一种蛋白,致使光感受器细胞不能对光刺激起反应。

  研究人员称,该研究的成功证明了基因治疗能有效治疗人类视觉疾病。

  未来,我们能否用基因去治疗疾病?

  最新突破—基因治疗让盲人复明

  近日,在美国佛罗里达大学基因治疗中心接受了基因治疗的三名遗传性失明患者都重新获得了一定的视力,并且没有严重的副作用。研究人员称,该研究的成功证明了基因治疗能有效地治疗人类视觉疾病。

  三位患者患有被称为Leber先天性黑矇(LCA)2型的这种遗传性盲,患者由于一种叫做RPE65(视网膜色素上皮65)的基因不能正确产生维持正常视力所必需的一种蛋白。研究者们使用了一种已经存在于大部分人中的明显无害的病毒———腺病毒———来向一小部分视网膜。

  但专家表示,家族遗传性的,起因于单个基因的突变,是基因治疗的潜在适应症。

  机理解读—基因缺陷导致疾病

  基因是DNA分子上具有遗传效应的片段。基因上的遗传信息首先通过转录从DNA传递给RNA,再通过翻译从RNA传递到蛋白质。基因对人体各种性状的控制正是通过控制蛋白质的合成实现的。

  基因除了通过控制结构蛋白(直接参与构成细胞某些结构的蛋白质)的合成影响生物性状,还通过控制功能蛋白(如酶、某些激素等蛋白)的合成而影响到细胞代谢,从而影响生物性状。如果DNA分子的碱基数量或顺序发生变化,由它编码的蛋白质结构就发生相应的改变,从而引起机体结构和功能的改变。研究发现,人类许多疾病都与基因的改变有关。

  外来基因弥补缺陷

  据北京大学人类疾病基因研究中心赵红珊副教授介绍,目前正在广泛研究的是体细胞基因治疗,按操作方式又可分为两种:一种是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,来纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的。比如可以用正常基因替换某些遗传病中的缺陷基因,达到治疗的目的;另一种是用载体携带正常或治疗基因进入变异细胞,使之在细胞中正常表达,不需要整合到染色体就能起到对局部的治疗作用。

  那么,外源基因是如何进入人体靶细胞的呢?通过“运输工具”———载体。载体分为病毒载体和非病毒载体两大类。病毒通常可以高效地进入特定细胞。病毒载体就是将目的基因包装到天然病毒的外壳中,利用病毒对宿主细胞的特异性感染将目的基因导入靶细胞。

  非病毒载体是将目的基因用各种人工的或天然的材料包装起来形成的“人工病毒”。由于存在转染率低、靶向困难等问题,非病毒载体的研究尚属婴儿期。

  北京肿瘤医院放疗科副主任张珊文介绍说如果把外来基因比作卫星的话,病毒就是运载火箭。通过将携带外来基因的病毒打入细胞内部。病毒进入细胞后与外来基因分开,外来基因在细胞内正常表达,而病毒则被消化掉。

  安全分析—病毒能否造成感染

  基因治疗最常用的是病毒载体。病毒载体用于基因治疗最可能产生的危险是接受治疗的患者受到有复制能力的病毒的感染。这种可能性大么?

  张珊文明确表示,基因治疗病毒上可以复制的部分已经除去,它不会复制。但可能会引起人体免疫反应。

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