2基因治疗
人类基因组计划将为基因治疗技术的发展提供基础性的支持，对特异致病基因的研究，无疑会给基因治疗技术针对性地指明方向，加速这一技术的发展。基因治疗就是利用基因工程的手段，通过向人体导入功能基因，修补、改变相应的缺陷基因，以对相关疾病进行治疗和预防。对基因治疗的临床研究早在十年前就开始了，90年美国研究人员对一个4岁的小女孩施行了基因治疗，使她的病情大大好转。十年来，基因治疗技术在实验过程中取得了不少的成果，载体的改进和靶的细胞的选择使基因治疗技术的效果也不断提高。
日前，法国巴内克医院成功地用基因疗法治愈了两个患先天性重度免疫缺陷症（SCID）的儿童。SCID是因患者X染色体上的基因缺陷引起的，这种基因缺陷使免疫系统无法正常发育，导致患者体内缺少抗感染的T淋巴细胞和巨噬细胞。传统的骨髓移植疗法因缺少适合的骨髓成功率较低，而现在的基因疗法取出患者自身骨髓中的血液干细胞，利用含有缺损基因的逆转录RNA病毒感染这些血液干细胞，使原先发生异常的基因恢复正常。经反复感染后恢复正常的干细胞被植入患者体内，繁殖并逐步取代发生基因缺陷的细胞，从而使患者具备正常的免疫功能。现在两个患儿正处于恢复时期并继续进行治疗。虽然各方面对基因疗法仍然存在异议，法国研究人员的这一成果无疑极大的鼓舞了国际医学界，向世界证明用基因疗法治疗某些疾病的可行性。
目前基因治疗的发展水平虽然还未达到临床应用的阶段，但是就相关领域基础研究的发展速度和该技术的蓬勃发展势头来看，再过几十年后基因治疗完全有望成为一种普遍的治疗手段。我国已经有胃癌、肝癌、恶性脑肿瘤和血友病B、闭塞性脉管炎等疾病的基因治疗方案进入或年内进入临床实验，首批基因治疗产品10年内有望投入市场。现在全世界进入临床试验阶段的基因治疗方案有396个，其中三分之二的病例是针对癌症等恶性肿瘤疾病。中国医学科学院院长巴德年教授预测，再过20年人类就有望攻克癌症，基因治疗技术无疑将在疑难病症的治疗领域发挥巨大不可替代的作用。
2克隆技术
克隆即为无性繁殖，克隆技术的产生发展是近几年来科学史上争议颇多的事件，但是不管怎么说，克隆技术带给人类的种种好处显而易见。克隆技术将导致器官移植的重大突破，人们不会再为移植器官来源不足烦恼，也不用对因异体移植带来的排异问题而忧虑，克隆技术为器官移植患者带来更大的生存希望。现在英国的研究者正将克隆技术用于人造血液的制造，他们以人类血浆取代带有人类基因的牛和羊体内的血浆，然后对这些动物进行克隆或繁殖，从而获得便宜可靠的血液生产工厂。同样，利用克隆技术还可以大量复制获得药物生产工厂、蛋白质生产工厂，可以复制濒临灭绝的珍稀动物。基因克隆也对相关疾病的研究、药物的开发具有重要的作用。人类基因组计划的实施将促进克隆技术的良性发展，为基因克隆技术提供基础的、方向性的指导。
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