癌基因及相关基因国家重点实验室依托于上海市肿瘤研究所，1985年由国家计委批准筹建，1987年通过国家验收，并正式对外开放。中国工程院院士顾健人教授任实验室主任；中国工程院院士李载平教授任学术委员会主任，学术委员会由国内著名的分子生物学、分子遗传学、细胞生物学等专家学者11位组成。实验室现有固定人员33人，其中研究人员13人（高级7人），有博士3人，硕士4人，技术人员19人（高级2人），辅助人员1人。

    实验室的目标是以研究细胞的生长调控为中心，寻找和发现与肿瘤发生和细胞生长调控相关的基因群，揭示癌变原理及癌侵润转移的机理，提供诊断与治疗的新技术、新方法、新途径。研究方向包括：以肝癌为主攻对象的功能基因组学研究，主要针对肝癌、脑瘤等的基因治疗研究，以及以转基因小鼠为基础的乙肝病毒致癌机理的研究。

    八十年代，在国际上首次揭示肝癌的发生不可能仅由一两个基因的改变引起，而是存在一个异常激活的癌基因谱。此研究成果获1987年国家科技进步二等奖，1991年卫生部科技进步一等奖。
    九十年代，实验室首次发现肝癌患者染色体17p13.3存在高频率缺失（LOH），而且无地区差别，对肝癌发生具有普遍意义。以后通过全基因扫描及CGH（与上海南方基因中心合作）证明17p13.3为人肝癌DNA LOH最高频的区段（65％）。最小LOH范围已被局限到0.5MB的区域，与基康公司合作，完成了含D17S926位点的PAC579的全部DNA序列分析。
近年来又创建了以细胞生长为基础的高通量基因功能筛选平台，在全基因组范围内，筛选出了370余个具有抑制或促进细胞生长功能的新基因的全长cDNA。其中LASS-2基因、BN1PL基因、ANGPTL4基因已取得国际人类基因组新基因命名委员会的正式确认和命名，正在进行深入的功能研究。
在基因治疗方面，从中国疱疹病毒I型中分离出TK基因，用于人脑恶性胶质细胞瘤的基因治疗，于1996年通过国家卫生部药审，进行临床特殊试验和I期临床试验。2001年获国家专利授权。另外，针对肝癌等恶性肿瘤，创建了以受体为靶向的非病毒载体系统。这一基因导入系统已获中国专利（专利号：ZL97191515.6）和美国专利（专利号：US6,339,139B1）授权。

    实验室与国内优势单位，如中科院生物工程研究中心，交通大学生命科学院和复旦大学遗传所以及临床医院等（复旦大学中山医院和妇产科医院、第二军医大学长征医院、北京市天坛医院、北京大学医学部附属一院等）组成功能基因组及基因治疗的协作网络，大大加速了重要项目的进展。

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